最后10%囊性纤维化患者仍无救?mRNA和基因疗法两连败,艾米丽后援团携2200万美元押注新方向}
2026年10月9日,CNBC报道:约10%的囊性纤维化患者因基因突变无法受益于Trikafta等突破性药物。Vertex与Moderna的mRNA疗法及基因疗法接连受挫后,艾米丽后援团筹集超2200万美元,资助51个项目探索ASO、基因疗法与噬菌体方案。这些研究也可能改变更多罕见病患者的命运。}
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